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吃不起“孤儿药”:老药面临停产,新药价格昂

2019-01-30 17:19    编辑:未知    热度:
吃不起“孤儿药”:老药面临停产,新药价格昂贵

由于利润率低,许多稀有疾病药物已经减少或停产,严重影响了临床使用,使医生处于亏损状态。

18岁的刘晓佳住在山西省晋中市榆次区,是一名患有粘多糖病的患者。这种罕见的疾病使他短暂,粗暴,视力低下。

当刘晓3岁时,手指关节僵硬,症状逐渐出现。父母带他走很长的路去寻求医疗。一年多来,刘晓燕转到大医院,最后在北京协和医院诊断为Ⅰ型粘多糖病。医生说:“这种病没有药可以治愈。孩子的生命很短暂,给他一个好喝!”刘晓的父母没有放弃,一直期待新药的出现。

十年前,当刘晓的父母在网上搜索疾病信息时,他们发现美国已开发出一种可以治疗I型粘多糖贮积症的药物。 “我知道这种疾病有治愈作用,我的父母和我都欣喜若狂。 ”刘晓回忆说。然而,看到这种药物还没有在国内列出,他们的心脏很冷。目前,我国还没有治疗Ⅰ型粘多糖病的有效药物。

用于治疗罕见疾病的药物也称为孤儿药。 “已发现超过7,000种罕见疾病,其中大部分都是无毒的。 ”北京协和医学院基础医学院教授张红兵分析,罕见病发病率低,病种多,病理复杂,医学界对罕见病的认识有限。目前,我国稀有疾病药物的研发力度较弱,新药的研发落后于发达国家。许多治疗药物主要依赖进口。 “如果外国制药公司因利润下降退出中国市场,患者将受到严重影响。 ”的

药物缺货也是罕见疾病患者的主要困境。溴化物片剂是重症肌无力患者的救命药物。它们相对便宜。一盒60粒售价约30元。中国只有一家公司生产它。 2016年9月,该公司发现存在极少数批次的药品,并实施了最低水平的“三级召回”药品,导致市场供应急剧下降,药品价格一度上涨7倍。没有可用的药物,它会引起恐慌。幸运的是,该公司在一个多月后恢复了正常生产。

2016年3月,多发性硬化症唯一有效的治疗方法是“北泰龙”,缺货。中国有超过一千名患者曾被停药。随后,德国拜耳承诺,尚未完成援助治疗的患者将继续接受“泰龙”直至援助治疗结束。一旦援助治疗结束,中国有超过一千名患有多发性硬化症的患者可能面临药物破损。

“在低促性腺激素性腺功能减退症的情况下,用于治疗男性患者的更有效的药物是绒毛膜促性腺激素和尿促性腺激素。这两种药物都比较便宜,但它们没有任何用处。 ”北京协和医院内分泌专家吴学轩告诉记者,老药减少的原因是药物已经过了专利期,价格太便宜,制造商的利润大大减少,生产力丧失。减少或停止使用药物会严重影响临床使用,使医生不知所措。

药价昂贵负担重

我国医保是按疾病名称报销,针对罕见病的医疗保险不完善,很多罕见病用药没有纳入医保

“每年服用药物需要20万美元,需要一辈子的药物治疗。  刘晓说,他的父母原本打算要求朋友从国外采取新药治疗粘液性粘液病I型,但由于价格偏高,放弃了这个想法。刘晓的父母是普通工人,家庭并不富裕。在过去的几年里,刘晓的治疗花了很多钱,买不起这么高的医疗费用。

许多治疗罕见疾病的药物价格昂贵,特别是新药价格昂贵。在美国,罕见疾病患者的年平均治疗费用为137,000美元,其中很大一部分用于医药。近年来,治疗蛋白C缺乏症,低磷酸盐血症和第四类粘多糖贮积症的月平均药物费用已超过7万美元。

稀有疾病的新药是如此昂贵吗?张红兵认为,主要原因是研发成本高。用于治疗罕见疾病的新药从研发到临床使用平均需要十多年,耗资约30亿元。与常见疾病的新药不同,稀有疾病药物的使用很少,制药公司不能通过大规模销售来稀释成本。为了保持一定的利润,药品价格只能设定得高。

来自福建省龙岩市武平县的林女士去年3月生下了她的女儿小月亮。小月亮在出生时不哭,反应差,肌肉张力低。医生怀疑小月亮了,所以她把她放在孵化器里观察了一个月。医生做了所有可以做的测试,没有找到原因。

林女士的家人没有放弃,小月亮从南到北多次转移,花费近10万元。 “儿童在8个月时被诊断为胖乎乎的威利综合症。现在臀部不发达,必须佩戴支具。他们每天只能平躺。如果他们一岁,他们就不会坐。 ”林女士说,胖乎乎的威利综合症是一种罕见的疾病,发病率很低。目前,只有北京和上海等主要医院的内分泌科医生才知道这种疾病。

“现在,孩子每天需要使用生长激素来改善疾病,至少到成年期,每年花费数万美元。 ”林女士表示,她曾向当地民政局申请临时协助和医疗援助,因为胖乎乎的威利综合症不在被拯救的疾病名单上而被拒绝。林女士告诉记者,临时援助只能适用一次,最高可达两三千元,相比之下,巨额药品是一桶水。因为这个家庭一直在治疗孩子,所以长期以来一直无法维持生计。特别是,该部门预计将在重大疾病的医疗保险中加入生长激素。

“许多罕见疾病都不包括在健康保险中。 ”中国人民解放军总医院儿童医疗中心主任邹丽萍认为,中国医疗保险按照疾病名称报销,罕见疾病医疗保险尚不完善。 “在高血压,糖尿病等情况下,有许多罕见的疾病发病率低,名字很奇怪,没有听说过,而且治疗方法近年来才被发现。 “邹丽萍说,有关部门可能没有意识到这些罕见病应纳入医疗保险。

南开大学卫生经济与医疗保险中心主任朱明表示,随着社会对稀有疾病的关注越来越多,有关部门扩大了医疗保险药品名单,逐步纳入一些治疗罕见疾病的药物。 ,但它们不被用作基本药物。

政策扶持盼提速

国家应设立孤儿药研究基金,对孤儿药进行专项投入,激励科学家和药企对孤儿药加强研发

欧洲,美国和日本等发达国家很早就开始研究和开发孤儿药。通过加大科技投入和优惠政策,取得了一定成效,开发了600多种药品。目前,我国孤儿药的研发尚处于起步阶段,不到10家企业从事研发工作。

孤儿药的开发困难,成功率低。据统计,在欧洲开发或销售孤儿药的成功率不到4,000,而在美国只有6,000。专家认为,每个罕见病人群占总人口的比例非常低,市场容量小,商业投资回报率低。国内研发机构和制药公司不愿意投入资金。同时,中国的药品供应保障体系是根据常见疾病和多发疾病设计的。对于罕见疾病的研发,定价和报销没有激励政策。国家应该设立一个孤儿药研究基金,投资孤儿药,鼓励科学家和制药公司研究孤儿药。

“在国外,许多私人慈善组织成立了罕见疾病基金会,为孤儿药的研究提供资金支持。 “邹立平建议政府引导企业和慈善机构建立一些罕见的疾病基金会,并为从事孤儿药研发的科学家和机构提供助学金和奖励,同时给予患者资助。

对于一些罕见疾病,旧药不一定比新药更糟糕。张红兵认为,当旧药丢失或即将失去专利保护时,一些制药公司有时会稍微改变旧药的分子式,重新命名药物,开发新药。事实上,这些“假新药”并不比旧药好多少,但价格却要贵几倍,增加了患者和社会的经济负担。因此,有必要保证老药的生产。他建议,它可以借鉴发达国家的经验,给予税收优惠和补贴,使制药企业能够赚钱而不是停止生产。

“仿制药的价格只是专利药价格的一小部分,效果基本相同。 ”张红兵认为,国内企业应该把质量放在仿制药生产的第一位,以确保疗效。例如,印度的仿制药行业非常发达,生产世界上20%的仿制药,其中很大一部分出口到美国,欧洲和日本等发达国家。印度的秘诀是副本不会变形并保证高质量。中国应该给予某些优惠政策,如税收和批准生产仿制药。

“有些药物指示并未显示它们可以治疗罕见疾病,但医生在临床研究中发现这些药物对罕见疾病的治疗有很好的效果。 “邹立平建议,对于此类药物,国家应建立专门的审批渠道,及时增加对罕见病的治疗适应症。

国外如何激励孤儿药研发(延伸阅读)

目前已知有超过7,000种罕见疾病。为此,发达国家出台了许多措施,鼓励科研机构和企业加快孤儿药的发展。

1.市场独占性

美国保证公司批准后的市场独家期限为7年,不受专利影响。欧盟保证经过10年批准后的市场垄断期将与儿科药物研究计划的孤儿药一致,保护期可延长2年。

2.税收减免和研究经费

美国的孤儿药可以在临床开发期间享受50%的减税,可以延长3年,延长15年,总减税额可以达到临床研究费用的70%。欧盟公司减少了孤儿药上市注册费的申请,各种研究项目和协会为孤儿药的研发提供了巨额资金。

3.快速批准和集中批准

2014年,美国发布了针对孤儿药的《严重情况药物加快程序指导原则》,包括快速通道识别,突破性治疗鉴定,加速审批等措施。集中审批流程是孤儿药在欧盟上市的最有效,最快捷的方式。批准后,孤儿药可以在欧盟任何成员国的市场上自由流通和销售。

资料来源:人民网络

原标题:“不能吃”“孤儿药”:老药面临停产,新药价格昂贵

最后更新时间:04/21 10: 58

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